EUA aprovam remédio para hemofilia B que custa nada menos que R$ 18,6 milhões

Os reguladores de saúde dos EUA aprovaram na última terça (22/11) a primeira terapia genética para tratar hemofilia B, custando US$ 3,5 milhões (cerca de R$ 18,6 milhões) o tratamento. Como se sabe, a doença genética é grave e afeta a capacidade de coagulação do sangue. O tipo B costuma afetar mais os homens.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, espécie de Vigilância Sanitária, liberou o uso do Hemgenix, tratamento intravenoso para adultos com hemofilia B, criado pela biofarmacêutica americana CSL Behring.

Como lembra a emissora americana CBS News, atualmente, os pacientes hemofílicos precisam receber tratamento caro com proteína que ajuda a coagular o sangue e prevenir possíveis sangramentos.

A CSL Behring, com sede na Pensilvânia (EUA), anunciou que a sua terapia custa US$ 3,5 milhões e que pode reduzir os custos com saúde porque os pacientes teriam menos casos de sangramento e precisariam de menos remédios para coagulação.

Ao custo de R$ 18,6 milhões, o Hemgenix se torna o medicamento mais caro do mundo, desbandando o Zolgensma, terapia genética da biofarmacêutica suíça Novartis destinada à atrofia muscular espinhal, que custa cerca de US$ 2 milhões (R$ 10,66 milhões) por dose única.

Após décadas de pesquisa, as terapias genéticas vieram para revolucionar o tratamento de cânceres e doenças hereditárias raras com medicamentos capazes de modificar ou corrigir mutações. Segundo a CBS News, o Hemgenix é o primeiro tratamento desse tipo para a hemofilia e outras farmacêuticas estão trabalhando em terapias para a forma mais comum da doença, a hemofilia A.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras”, comenta o médico Peter Marks, da FDA, citado pela emissora americana.

A Food and Drug Administration não especificou por quanto tempo o tratamento funciona. Mas a CSL Behring afirma que a dose única pode gerar anos de benefícios para os pacientes. O Hemgenix fornece um gene funcional para o fígado retomar a produção da proteína que gera coagulação do sangue.

A FDA concedeu a aprovação com base em dois pequenos estudos, incluindo um que mostrou que aqueles que tomaram o medicamento aumentaram os níveis da proteína de coagulação, reduziram a necessidade de tratamento padrão e uma queda de 54% nos problemas de sangramento.