Cientistas criam terapia inovadora para pacientes com hemofilia B

Uma nova terapia genética foi capaz de reduzir drasticamente o risco de sangramento em pacientes com hemofilia B, cuja incidência é de um caso para cada 30.000 homens, de acordo com o site da fundação Hemominas.

No estudo publicado nesta quinta (21/7), no periódico científico New England Journal of Medicine, pesquisadores mostram que uma única injeção da terapia genética, chamada FLT180a, eliminou a necessidade de hemofílicos usarem semanalmente os coagulantes. O estudo foi liderado por cientistas da Universidade College de Londres, no Reino Unido, pelo hospital londrino Royal Free e pela empresa de biotecnologia Freeline Therapeutics.

A hemofilia é uma condição rara que afeta a capacidade de coagulação do sangue. Geralmente é hereditário (exceto no caso do tipo B) e afeta principalmente os homens. Normalmente, quando uma pessoa se corta, fatores de coagulação se misturam com plaquetas do sangue para fazer o sangramento parar. Mas as pessoas com hemofilia não têm esses fatores de coagulação e correm o risco de sangramento intenso.

Cerca de 85% dos pacientes são diagnosticados com hemofilia A, causada pela falta do fator VIII de coagulação do sangue, enquanto o tipo B é causado por uma deficiência do fator IX, explica o jornal britânico The Guardian.

As pessoas com hemofilia B precisam usar regularmente, normalmente toda semana, a reposição do fator de coagulação IX, mas podem sofrer com danos debilitantes às articulações.

No estudo recém-publicado, que durou 26 semanas, os pesquisadores descobriram que uma única aplicação de FLT180a levou à produção sustentada do fator de coagulação pelo fígado em nove de cada 10 pacientes com hemofilia grave ou moderadamente grave.

Isso eliminou a necessidade das injeções regulares, corrigindo a falha genética, além de apresentar efeitos duradouros, explica o jornal britânico.

“Remover a necessidade de pacientes com hemofilia usarem regularmente a proteína ausente é um passo importante para melhorar a qualidade de vida. O estudo de acompanhamento de longo prazo monitorou os pacientes quanto à durabilidade da expressão [terapia] e vigilância para efeitos tardios”, explica a pesquisadora Pratima Chowdary, da Universidade College de Londres, uma das autoras do estudo, citada pelo The Guardian.

Os pacientes que usaram a terapia inovadora tiveram que tomar medicamentos imunossupressores por várias semanas ou meses para evitar que o sistema imunológico rejeitasse o tratamento.

Embora tenha sido bem tolerado pela maioria dos voluntários, o FLT180a gerou algum tipo de efeito colateral na maioria dos hemofílicos, informa o jornal britânico, como coagulação anormal do sangue em quem recebeu dose mais alta e produziu níveis mais altos do fator IX.